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医药招商怎么写计划书:法布里病新药Galafold获英国NICE支持批准

医药招商加盟网2020-09-15 22:53:14人已围观

  3156医药网讯 医药招商怎么写计划书医药招商怎么写计划书英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布指南草案,支持将Amicus

  Therapeutics制药公司最新获批的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统(NHS),用于罕见性遗传病法布里病(Fabry

  disease)的治疗。据悉,Galafold(migalastat)的治疗成本为每例患者每年支出21万英镑。NICE表示,Amicus公司需要提供保医药招商怎么写计划书密的折扣,才会最终批准。

  法布里病(Fabry

  disease)是一种罕见的X连锁遗传性疾病,缺陷基因位于X染色体长臂上。该病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷,造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积,进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。临床症状通常在儿童与青少年期开始出医药招商怎么写计划书现,最显著的症状是间歇性的肢体末端疼痛与感觉异常。除此之外,下腹部与大腿间的皮肤出现皮疹,出汗减少,角膜呈现辐射状或螺旋状浊斑。

  随着年龄增长,患者最终会出现不可逆转的器官损伤、进行性肾脏和心脏疾病、脑血管病变,最后进展为肾脏衰竭、心脏合并症、早发性中风,可能需要进行透析医药招商怎么写计划书 、肾移植、植入心脏起搏器治疗。

  Galafold是一种口服、小分子药物,旨在细胞合成α-半乳糖苷酶A(alpha-gal

  A)酶时对其进行结合,帮助其正确折叠,改善其功能。据估计,在英国有855例法布里病患者,其中大约140例 适用于Galafold治疗。

  在欧盟医药招商怎么写计划书 ,Galafold于今年5月底获欧盟委员会(EC)批准。美国方面,Galafold于去年9月被美国食品和药物管理局(FDA)拒绝批准。

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