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药品360招商网:Sarepta 公司治疗DMD反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)3项试验取得积极结果

医药招商加盟网2020-07-01 00:47:31人已围观

  近日,最新发表的研究表明,Sarepta 药品360招商网Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延药品360招商网 缓肺功能衰退的积极结果。

  Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定DMD患者的创新疗法。

  关于Exondys 51

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  Exondys 51是一种Sarepta开发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪药品360招商网接过程,旨在引入外显子51跳跃(exon 51 skipping),生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计,约有1药品360招商网3%的DMD患者携带的基因突变适合外显子51跳跃疗法。

  在之前,试验结果表明,Exondys 51在临床试验中达到了多项药品360招商网生物学终点,包括正确完成外显子跳跃的RNA生成水平,抗肌萎缩蛋白的表达,及肌肉强度的增加。

  在上市后研究的3项实验中,无论患者处药品360招商网于病情发展的哪个阶段, Exondys 51都可以延缓他们肺功能的衰退。

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